Генная терапия — это введение, удаление или изменение генетического материала, в частности ДНК или РНК (рибонуклеиновая кислота), в клетке пациента для лечения определенного заболевания.
Важно сказать, что генная модификация по сути своей придумана не нами и возникла еще за долго до появления человека. Редактированием кусочков чужого генома всегда занимались вирусы а также некоторые бактерии.
Когда необходима Генная терапия?
В ситуации, когда ген видоизменяется таким образом, что вызывает определенное заболевание, генная инженерия и является тем решением, способным помочь. Что же конкретно она из себя представляет?
Чтобы вставить новые гены непосредственно в клетки, ученые используют средство, называемое «вектор», которое генетически спроектировано для доставки нужного гена. Чаще всего в качестве вектора выступают вирусы.
После прикрепления к клетке человека вирус вставляет свой собственный генетический материал (ДНК или РНК) в ядро инфицированных клеток. Эта вставка позволяет вирусу копировать свою генетику в наших клетках. После репликации вирус переходит к заражению соседних клеток. В конце концов, хозяин заболевает от вирусной инфекции. Часто эта инфекция приводит к смерти.
Однако прежде чем вирус можно использовать для переноса терапевтических генов в клетки человека, его модифицируют, чтобы устранить его способность вызывать инфекционное заболевание.
