1993—2002 1993 год. Генная терапия пациента, страдающего SCIDткоманде Френча Андерсона из Калифорнийского Университета. После проведения терапии белые кровяные клетки продолжали выполнять свои функции в течение 4 лет. Затем потребовалось повторное лечение.
«Отец генной терапии» Френч Андерсон вылечил двух девочек, 4 и 8 лет. Девочки были на грани смерти, но благодаря ему живы и здоровы по сей день.
1999 год. Джесси Гелсинджер умер при клиническом испытании генной терапии. Случай с Гелсинджером имел сильный тормозящий эффект для всех ученых в данной области.
1999 год. Каждый четвёртый ребёнок, страдающий SCID, лечится с помощью генной терапии.
2003 год В 2003 команде Калифорнийского Университета удалось перенести гены в нейроны головного мозга, используя липосомы, покрытые полимером полиэтиленгликоль (англ.PEG). До этого перенос генов в нейроны головного мозга был невозможен из-за того, что вирусные векторы не могли преодолеть гематоэнцефалический барьер из-за своих больших размеров. На основе новой технологии разрабатываются методы генной терапии болезни Паркинсона.
Разрабатываются методы лечения синдрома Хантингтона с использованием процесса РНК-интерференции.
SCID, также алимфоцитоз, синдром Глянцмана-Риникера, синдром тяжёлого комбинированного иммунодефицита, и тимическая алимфоплазия) — это генетическое заболевание, при котором в результате дефекта одного из генов нарушается работа компонентов адаптивной иммунной системы B- и T-лимфоцитов.
2006 год Первая демонстрация эффективной борьбы с раком с использованием генной терапии. Учёные из National Institutes of Health (Мэриленд) успешно борются с метастазирующей меланомой у двух пациентов, используя генетически изменённые Т-киллеры.
Май 2006 года. Коллектив учёных во главе с Luigi Naldini и Brian Brown из Миланского San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy (HSR-TIGET) сообщил о прорыве в генотерапии: разработан способ «обмана» иммунной системы, вызывающей отторжение генно-модифицированных клеток. Для этого специфическим образом используется микроРНК. Открытие может сыграть ключевую роль в разработке методов генной терапии гемофилии.
В марте 2006 г. международная группа учёных объявила об успешном использовании генотерапии для лечения двух взрослых пациентов от заболевания, связанного с миелоидными клетками.
2007 год В мае 2007 года Moorfields Eye Hospital и University College London’s Institute of Ophthalmology объявили о первом испытании генотерапии для лечения врожденного амавроза Лебера. Первая операция была выполнена на 23-летнем британце Роберте Джонсоне в начале 2007 года. Для этого использовался рекомбинантный аденоассоциированный вирус, несущий ген RPE65. Лечение привело к положительным результатам, при этом не было обнаружено никаких побочных эффектов.