Генотерапия. Введение. Генотерапия
жүктеу/скачать 1,16 Mb.
|
Генотерапия 1 урок
- Бұл бет үшін навигация:
- Что такое генная терапия
- Развитие концепции генотерапии История генной терапии
|
Генотерапия. Введение. Генотерапия- совокупность генноинженерных(биотехнологических) и медицинских методов, направленных на внесение изменений в генетический аппарат соматических клеток человека в целях лечения заболеваний. Это новая и бурно развивающаяся область, ориентированная на исправление дефектов, вызванных мутациями (изменениями) в структуре ДНК, поражением ДНК человека вирусами или придания клеткам новых функций. Что такое генная терапия? Концепция генотерапии, по-видимому, появилась сразу после открытия явления трансформации у бактерий и изучения механизмов трансформации клеток животных опухолеобразующими вирусами. Такие вирусы могут осуществлять стабильное внедрение генетического материала в геном клетки хозяина, поэтому было предложено использовать их в качестве векторов для доставки желаемой генетической информации в геном клеток. Предполагалось, что такие векторы могут в случае необходимости поправлять дефекты генома. Реальностью генная коррекция соматических клеток стала после 1980-х годов, когда были разработаны методы получения изолированных генов, созданы эукариотические экспрессирующие векторы, стали обычными переносы генов у мышей и других животных. Исторически генная терапия нацеливалась на лечение наследственных генетических заболеваний, однако поле её применения, по крайней мере теоретически, расширилось. В настоящее время генную терапию рассматривают как потенциально универсальный подход к лечению широкого спектра заболеваний, начиная от наследственных, генетических, и заканчивая инфекционными. Развитие концепции генотерапии История генной терапии 1970-е и ранее В 1972 Фридман и Роблин опубликовали статью в Журнале Science под заголовком «Генная терапия для генетических болезней человека?» Роджерс (1970) предложил заменять дефектный ДНК у тех, кто страдал от генетических дефектов. Идея генной терапии была предложена Джошуа Ледербергом в 1963 году, но в целом исследования генетики человека не спешили до 1980-х годов. В 1984 была разработана система ретровирусного вектора, способная эффективно вставлять инородные гены в хромосомы млекопитающих. 1990 Первое разрешенное в истории США клиническое исследование генной терапии было проведено 14 сентября 1990 в Национальном институте здоровья (NIH) под руководством Вильяма Андерсона. Четырёхлетняя Ашанти ДеСильва получила лечение от тяжелого генетического дефекта сложного комбинированного иммунодефицита, связанного с недостатком фермента ADA. Во взятой у пациента крови дефектный ген был заменен на функциональный вариант. Это привело к частичному восстановлению иммунной системы Ашанти. Она временно стимулировала производство недостающего фермента, но не порождало новые клетки с функциональным геном. Ашанти продолжала получать инъекции скорректированных T-клеток каждые два месяца и имела возможность вести нормальную жизнь. жүктеу/скачать 1,16 Mb. Достарыңызбен бөлісу:
|