Методыгенной терапии Ex-vivo Gene Therapy Генная терапия ex vivo относится к процессу удаления определенных клеток у человека, их генетического изменения в лаборатории, а затем их пересадки обратно человеку.
Генная терапия ex vivo работает путем генетической модификации стволовых клеток пациента, которые затем заменяют клетки-мишени с отсутствующим или неисправным геном.
Сегодня генная терапия ex vivo чаще всего применяется к гемопоэтическим стволовым клеткам (ГСК); это используется для лечения крови и иммунологических заболеваний, а также генетических заболеваний, которые поражают ткани и органы, которые могут быть достигнуты клетками крови
Гемопоэтические стволовые клетки (ГСК) – клетки костного мозга, из которых в результате дифференцировки и созревания получаются все виды клеток крови: эритроциты, тромбоциты и различные виды лейкоцитов.
Термин «гемопоэтические» означает «кроветворные»; именно ГСК служат «отправной точкой» процесса кроветворения. Из ГСК образуются все виды клеток крови, но не могут образовываться клетки других тканей и органов – например, клетки костей или головного мозга.
In-Vivo Gene therapy Стратегии переноса генов in vivo вводят вектор генной терапии либо непосредственно в орган-мишень, либо через сосудистую систему в сосуды, питающие этот орган. Перенос генов in vivo имеет преимущество перед стратегиями ex vivo , поскольку он позволяет избежать обременительного (и дорогостоящего) процесса удаления клеток у пациента, манипулирования клетками in vitro и возвращения генетически модифицированных клеток пациенту. Проблемы, которые необходимо преодолеть для in vivo стратегии переноса генов включают индукцию иммунитета вектором переноса генов, транспортировку вектора генной терапии к целевым клеткам/органам, эффективное связывание вектора с клеткой, транслокацию генетического материала в ядро, а также токсичность и индуцированный иммунитет экспрессией вируса и/или трансгенных пептидов.
