Генотерапия. Введение. Генотерапия
год В декабре 2008 года успешно завершились испытания на мышах терапии серповидно-клеточной анемии. 2009 год
жүктеу/скачать 1,16 Mb.
|
Генотерапия 1 урок
| 2008 год
В декабре 2008 года успешно завершились испытания на мышах терапии серповидно-клеточной анемии. 2009 год Генотерапия успешно применена для улучшения состояния больных ВИЧ и ТКИД (тяжелый комбинированный иммунодефицит). На грызунах показана эффективность генотерапии в терапии хронической боли и некоторых видов глухоты и слепоты.В настоящее время разрабатывается генотерапия для редкого и тяжелого заболевания — фибродисплазии. Происходит это в Университете штата Пенсильвания, при участии генетиков всего мира. 2010 год Статья Комароми, опубликованная в апреле 2010 года, описала технологию генной терапии для лечения форм ахроматопсии у собак. Ахроматопсия или полная цветовая слепота используется в виде идеальной модели для разработки методов генной терапии, направленных на конусные фоторецепторы. Функция конусов и дневное зрение были восстановлены, по крайней мере, в течение 33 месяцев у двух молодых собак с ахроматопсией. Тем не менее, терапия была менее эффективна для старых собак. 2011 год Пациент, проходивший лечение в 2007 и 2008 годах у Геро Хюттера, был излечен от ВИЧ методом повторной трансплантации гематопоэтических стволовых клеток (см. также аллогенная трансплантация стволовых клеток, аллогенная трансплантация костного мозга, аллотрансплантация) с двойной дельта-32 мутацией, которая отключает рецептор CCR5. Методы этого лечения, которые требовали полного удаления существующего костного мозга пациента, что было очень изнурительной процедурой, не были приняты медицинским сообществом вплоть до 2011 года. Группе генетиков удалось вылечить лабораторных мышей от гемофилии с помощью аденоассоциированных вирусов. В течение 8 месяцев не обнаружено никаких побочных эффектов. 2012 год Учёные из испанского Национального онкологического научного центра (исп.Centro Nacional de Investigaciones Oncologicas) под руководством его директора Марии Бласко доказали, что продолжительность жизни мышей можно увеличить однократным введением препарата, непосредственно воздействующего на гены животного во взрослом состоянии. Они сделали это с помощью генной терапии — стратегии, ещё ни разу не использовавшейся для борьбы со старением. Применение этого метода на мышах признано безопасным и эффективным. Мыши, получавшие терапию в возрасте одного года, жили дольше в среднем на 24 %, а в возрасте двух лет — на 13 %. Кроме того, лечение привело к значительному улучшению состояния здоровья животных, задержав развитие возрастных заболеваний — таких как остеопороз и резистентность к инсулину — и улучшив такие показатели старения, как нервно-мышечная координация. Это исследование «показывает, что можно разработать антивозрастную генную терапию на основе теломеразы без увеличения заболеваемости раком», утверждают его авторы. Таким образом, генная терапия становится одним из перспективных направлений, которые рождаются в настоящее время терапевтической сферы радикального продления жизни и остановки старения. 2013 год На 2013 год в мире разрешено к клиническому применению всего пять генных препаратов: три для лечения злокачественных новообразований, четвёртый — глибера, для лечения редкого наследственного заболевания — дефицита липопротеинлипазы, и неоваскулген. 2017 год В ноябре 2017 года в Калифорнии прошла первая в мире процедура по «редактированию» генома взрослого человека прямо внутри его тела. Пациентом стал мужчина с мукополисахаридозом II типа (синдромом Хантера). 2019 год На основе аденоассоциированного вектора AAV9 был создан препарат Zolgensma для лечения спинальной мышечной атрофии. Этот препарат считается наиболее дорогим лекарством со стоимостью курса (1 укол) более $2 млн. Разрешен в ряде стран с 2019 года. По некоторым оценкам, возможно порядка тысячи применений препарата до 2025 или 2027 года. жүктеу/скачать 1,16 Mb. Достарыңызбен бөлісу:
|